Liệu pháp tế bào T CAR có mở rộng ra ngoài phạm vi điều trị bệnh ác tính về huyết học ở Trung Quốc không?

Liệu pháp tế bào CAR T ở Trung Quốc: Mở rộng ra ngoài ung thư máu

Liệu pháp tế bào T CAR (Liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên khảm) đã cách mạng hóa việc điều trị ung thư bằng cách cung cấp một phương pháp tiếp cận có mục tiêu cao, khai thác hệ thống miễn dịch của chính bệnh nhân để tiêu diệt các tế bào ung thư. Ban đầu được chấp thuận để điều trị các bệnh ác tính về huyết học như bệnh bạch cầu và u lympho, liệu pháp tế bào T CAR hiện đang được nghiên cứu để điều trị các khối u rắn và các bệnh tự miễn. Trung Quốc đã nổi lên như một quốc gia hàng đầu trong lĩnh vực này, với một loạt các thử nghiệm lâm sàng, sự hỗ trợ của chính phủ và một ngành công nghệ sinh học đang mở rộng tập trung vào liệu pháp miễn dịch. Với những tiến bộ nhanh chóng của mình, Trung Quốc hiện đang đi đầu trong việc mở rộng liệu pháp tế bào T CAR vượt ra ngoài các bệnh ác tính về huyết học sang các bệnh mới và phức tạp. Bài viết trên blog này khám phá cách Trung Quốc đang mở rộng ranh giới của liệu pháp tế bào T CAR vượt ra ngoài các bệnh ác tính về huyết học và tiến vào các lĩnh vực điều trị mới, đặc biệt là các khối u rắn và các bệnh tự miễn.

Bối cảnh hiện tại của liệu pháp tế bào CAR T ở Trung Quốc

Trung Quốc đã đầu tư mạnh vào việc phát triển liệu pháp tế bào CAR T thông qua hợp tác nghiên cứu, khởi nghiệp công nghệ sinh học và thử nghiệm lâm sàng tại bệnh viện. Một số yếu tố góp phần vào vị thế dẫn đầu của Trung Quốc trong lĩnh vực này:

Phê duyệt theo quy định và hỗ trợ của chính phủ

• Năm 2021, Trung Quốc đã phê duyệt liệu pháp tế bào T CAR đầu tiên, Relma-cel, do JW Therapeutics phát triển để điều trị bệnh u lympho tế bào B lớn tái phát hoặc kháng trị.
• Cơ quan Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA) đã đẩy nhanh quá trình phê duyệt liệu pháp tế bào T CAR, đưa Trung Quốc trở thành một trong những thị trường CAR T phát triển nhanh nhất trên toàn cầu.
• Chính phủ Trung Quốc đã phân bổ nguồn tài trợ đáng kể cho nghiên cứu liệu pháp tế bào, thúc đẩy quan hệ đối tác giữa các công ty công nghệ sinh học và các viện nghiên cứu.

Lãnh đạo nghiên cứu và thử nghiệm lâm sàng

• Trung Quốc có số lượng thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp tế bào T CAR cao nhất thế giới, với các nghiên cứu đang được tiến hành về khối u rắn và khối u máu.
• Các trường đại học như Đại học Bắc Kinh, Đại học Phục Đán và Đại học Thanh Hoa đang tiến hành nghiên cứu tiên phong trong lĩnh vực này.
• Các công ty công nghệ sinh học như Legend Biotech, JW Therapeutics và CARsgen Therapeutics đi đầu trong việc thương mại hóa tế bào T CAR.

Giảm chi phí và khả năng tiếp cận

• So với Hoa Kỳ, nơi liệu pháp tế bào T Car có giá khoảng 373.000–475.000 đô la, các công ty Trung Quốc đang phát triển các liệu pháp tế bào T CAR có giá cả phải chăng hơn, giúp nhiều bệnh nhân hơn có thể tiếp cận được.
• Các kỹ thuật tự động hóa và sản xuất hàng loạt đang được triển khai để giảm chi phí hơn nữa.

Với nền tảng vững chắc này, Trung Quốc hiện đang mở rộng liệu pháp tế bào T CAR từ các bệnh ác tính về huyết học sang các ứng dụng đầy thách thức hơn, chẳng hạn như khối u rắn và bệnh tự miễn.

Liệu pháp tế bào CAR T cho khối u rắn ở Trung Quốc

Trong khi liệu pháp tế bào T CAR đã thành công đối với bệnh ung thư máu, khối u rắn lại đặt ra những thách thức riêng, bao gồm:

• Tính không đồng nhất của các tế bào khối u: Các khối u rắn có nhiều loại tế bào ung thư, khiến tế bào T CAR khó có thể nhắm mục tiêu vào tất cả các loại tế bào này.
• Vi môi trường khối u ức chế miễn dịch: Khối u rắn tạo ra môi trường làm suy yếu hoạt động của tế bào T.
• Rào cản vật lý ngăn chặn sự xâm nhập: Tế bào T CAR gặp khó khăn khi xâm nhập vào khối u rắn và duy trì hoạt động.

Những cải tiến của Trung Quốc trong liệu pháp tế bào CAR T cho khối u rắn

Để vượt qua những thách thức này, các nhà nghiên cứu Trung Quốc đang thực hiện các cách tiếp cận sau:

Tế bào T CAR nhắm mục tiêu kép

• Tế bào T CAR nhắm mục tiêu đa kháng nguyên đang được phát triển để tăng tính đặc hiệu.
• Ví dụ: Các nghiên cứu tại Đại học Bắc Kinh đang thử nghiệm tế bào T CAR nhắm vào cả HER2 và PD-L1 để điều trị ung thư vú.

Tăng cường sự thâm nhiễm khối u

• Các nhà nghiên cứu tại Đại học Giao thông Thượng Hải đang biến đổi tế bào T CAR bằng thụ thể chemokine để cải thiện khả năng thâm nhập vào khối u rắn.
• Ví dụ: Tế bào T CAR được thiết kế để biểu hiện CXCR2, một thụ thể giúp tế bào T di chuyển đến các vùng ung thư, đang cho thấy khả năng thâm nhiễm được cải thiện.

Vượt qua môi trường vi mô của khối u

• Tế bào T CAR tiết cytokine đang được phát triển để chống lại tình trạng suy giảm miễn dịch.
• Công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR được sử dụng để biến đổi tế bào T, giúp chúng kháng lại các tín hiệu ức chế từ khối u tốt hơn.
• Các nghiên cứu tại Viện nghiên cứu ung thư Bắc Kinh đang khám phá việc sử dụng tế bào T CAR kháng TGF-β, giúp ngăn ngừa khối u vô hiệu hóa phản ứng miễn dịch.

Liệu pháp kết hợp

• Các nhà nghiên cứu Trung Quốc đang thử nghiệm tế bào T CAR với chất ức chế điểm kiểm soát miễn dịch (ví dụ, liệu pháp kháng PD-1) để tăng độ bền và tỷ lệ đáp ứng của chúng.
• Ví dụ: Các thử nghiệm lâm sàng ở Thượng Hải đang nghiên cứu tế bào T CAR kết hợp với liệu pháp kháng PD-L1 để điều trị ung thư phổi.

Thử nghiệm lâm sàng ở Trung Quốc cho khối u rắn

Một số thử nghiệm lớn hiện đang nghiên cứu liệu pháp tế bào T CAR cho khối u rắn, bao gồm:

• Ung thư phổi không phải tế bào nhỏ (NSCLC): Tế bào T CAR nhắm vào EGFR và MUC1 đang trong giai đoạn thử nghiệm 1/2.
• Ung thư biểu mô tế bào gan (ung thư gan): Tế bào T CAR hướng đến GPC3 đang được đánh giá.
• Ung thư trực tràng: Các thử nghiệm nhắm vào khối u dương tính với Claudin18.2 đang được tiến hành tại các bệnh viện lớn.

Nếu những thử nghiệm này thành công, Trung Quốc có thể dẫn đầu sự thay đổi toàn cầu trong các ứng dụng liệu pháp tế bào T CAR ngoài bệnh ung thư máu.

Liệu pháp tế bào CAR T cho bệnh tự miễn dịch ở Trung Quốc

Bệnh tự miễn xảy ra khi hệ thống miễn dịch của cơ thể tấn công các tế bào của chính nó. Liệu pháp tế bào CAR T hiện đang được nghiên cứu như một phương pháp chữa trị tiềm năng cho các tình trạng tự miễn dịch nghiêm trọng.

Tế bào T CAR giúp ích như thế nào trong các bệnh tự miễn dịch

• Loại bỏ các tế bào miễn dịch tự phản ứng: Tế bào T CAR có thể được thiết kế để loại bỏ cụ thể các tế bào B sản sinh ra các kháng thể tự miễn có hại.
• Thiết lập lại hệ thống miễn dịch: Việc làm giảm tạm thời tế bào B cho phép hệ thống miễn dịch "thiết lập lại" và ngăn chặn các cuộc tấn công tiếp theo vào mô khỏe mạnh.

Nghiên cứu của Trung Quốc về liệu pháp tế bào CAR T cho bệnh tự miễn

Bệnh Lupus ban đỏ hệ thống (SLE)

• Các nhà nghiên cứu Trung Quốc tại Đại học Fudan đang dẫn đầu các thử nghiệm nhắm vào tế bào B dương tính với CD19 ở bệnh nhân lupus.
• Kết quả sơ bộ cho thấy liệu pháp tế bào T CAR có thể gây thuyên giảm bệnh lâu dài.

Bệnh đa xơ cứng (MS)

• Đại học Thanh Hoa đang thử nghiệm liệu pháp tế bào T CAR để loại bỏ tế bào T tự phản ứng gây tổn thương hệ thần kinh.
• Các liệu pháp kết hợp với cấy ghép tế bào gốc đang được nghiên cứu để tái tạo myelin và phục hồi tổn thương thần kinh.

Bệnh tiểu đường loại 1

• Các nhà nghiên cứu đang phát triển tế bào T CAR có tác dụng bảo vệ tế bào beta tuyến tụy đồng thời ngăn ngừa các đợt tấn công của hệ miễn dịch.
• Các thử nghiệm giai đoạn đầu ở Bắc Kinh đang cho thấy tiềm năng đảo ngược bệnh tiểu đường.

Những đột phá này cho thấy Trung Quốc có thể trở thành quốc gia dẫn đầu thế giới về liệu pháp tế bào T CAR cho các bệnh tự miễn.

Thách thức và triển vọng tương lai

Những thách thức chính

Bất chấp những tiến bộ nhanh chóng của Trung Quốc, vẫn còn một số rào cản:

• Mối quan ngại về an toàn: Hội chứng giải phóng cytokine (CRS) và độc tính thần kinh cần được kiểm soát cẩn thận.
• Rào cản về chi phí: Mặc dù rẻ hơn ở Hoa Kỳ, liệu pháp tế bào T CAR vẫn đắt đối với nhiều bệnh nhân.
• Các vấn đề về khả năng mở rộng: Phát triển tế bào T CAR có sẵn (đồng loại) có thể cải thiện khả năng tiếp cận.

Tương lai của liệu pháp tế bào CAR T ở Trung Quốc

Những tiến bộ nhanh chóng của Trung Quốc trong liệu pháp tế bào CAR T đang mở rộng ranh giới vượt ra ngoài các bệnh ác tính về huyết học. Với nghiên cứu tiên tiến về khối u rắn và các bệnh tự miễn, Trung Quốc đang đi đầu trong đổi mới y tế.

Những điểm chính cần ghi nhớ:

• Trung Quốc dẫn đầu trong nghiên cứu tế bào T CAR và thử nghiệm lâm sàng đối với khối u rắn và bệnh tự miễn.
• Các nhà khoa học Trung Quốc đang vượt qua những rào cản trong điều trị khối u rắn thông qua chỉnh sửa gen, nhắm mục tiêu kép và liệu pháp kết hợp.
• Liệu pháp tế bào T CAR cho các bệnh tự miễn đang cho thấy kết quả khả quan ở bệnh lupus, MS và tiểu đường loại 1.
• Những thách thức như an toàn, chi phí và khả năng mở rộng cần được cải tiến thêm để có thể áp dụng rộng rãi.

Bảng so sánh chi phí

Quốc gia	Chi phí điều trị bằng tế bào CAR T (USD)	Thời gian nằm viện	Sự sẵn có của các công ty công nghệ sinh học địa phương	Thời gian chờ đợi trung bình của bệnh nhân	Khả năng bảo hiểm	Nghiên cứu & thử nghiệm hiện tại
Trung Quốc	80.000 đô la	2-4 tuần	Cao	1-2 tháng	Một phần	Rộng rãi
Hoa Kỳ	400.000 đô la	3-5 tuần	Cao	3-6 tháng	Có sẵn	Rộng rãi
Vương quốc Anh	350.000 đô la	3-5 tuần	Vừa phải	3-6 tháng	Giới hạn	Vừa phải
Đức	320.000 đô la	3-5 tuần	Cao	3-5 tháng	Giới hạn	Cao

Câu hỏi thường gặp về liệu pháp tế bào CAR T ở Trung Quốc

Liệu pháp tế bào T CAR là gì?

Liệu pháp tế bào T CAR là một hình thức miễn dịch trị liệu tiên tiến trong đó các tế bào T của bệnh nhân được biến đổi gen để nhận biết và tiêu diệt tế bào ung thư.

Liệu pháp tế bào CAR-T có khả dụng ở Trung Quốc không?

Có, liệu pháp tế bào T CAR đã được chấp thuận tại Trung Quốc đối với một số bệnh ung thư máu và nhiều thử nghiệm lâm sàng đang được tiến hành đối với khối u rắn và các bệnh tự miễn.

Chi phí điều trị bằng tế bào T CAR ở Trung Quốc là bao nhiêu?

Chi phí cho liệu pháp tế bào T CAR ở Trung Quốc dao động từ 80.000 đến 120.000 đô la, thấp hơn đáng kể so với mức giá 400.000 đô la trở lên ở Hoa Kỳ

Liệu pháp tế bào T CAR có thể điều trị những loại ung thư nào ở Trung Quốc?

Hiện nay, nó được chấp thuận cho các bệnh ung thư máu như bệnh bạch cầu và u lympho. Nghiên cứu đang được tiến hành để sử dụng nó trong ung thư phổi, ung thư vú và ung thư đại tràng.

Liệu pháp tế bào T CAR có được bảo hiểm chi trả ở Trung Quốc không?

Một số bệnh viện cung cấp dịch vụ hoàn trả một phần và chính phủ Trung Quốc đang nỗ lực mở rộng phạm vi bảo hiểm cho phương pháp điều trị bằng tế bào T CAR.

Trung Quốc so sánh với Hoa Kỳ như thế nào trong nghiên cứu liệu pháp tế bào T CAR?

Trung Quốc dẫn đầu về số lượng thử nghiệm lâm sàng và hiệu quả chi phí, trong khi Hoa Kỳ dẫn đầu về các phương pháp điều trị được FDA chấp thuận và R&D giai đoạn đầu.

Liệu pháp tế bào T CAR có những rủi ro gì?

Các tác dụng phụ tiềm ẩn bao gồm hội chứng giải phóng cytokine (CRS), độc tính thần kinh và các biến chứng liên quan đến miễn dịch.

Phải mất bao lâu để nhận được liệu pháp tế bào T CAR ở Trung Quốc?

Bệnh nhân thường phải chờ 1-2 tháng, ngắn hơn so với thời gian chờ 3-6 tháng ở Hoa Kỳ và Vương quốc Anh

Liệu pháp tế bào T CAR có hiệu quả đối với khối u rắn không?

Mặc dù phương pháp này cho thấy tỷ lệ thành công cao trong điều trị ung thư máu, nhưng các nghiên cứu đang được tiến hành đang cải thiện hiệu quả của nó đối với khối u rắn.

Thực hiện bước tiếp theo với PlacidWay

Bạn đang tìm kiếm liệu pháp tế bào CAR T chất lượng cao và giá cả phải chăng? PlacidWay kết nối bạn với các trung tâm y tế hàng đầu tại Trung Quốc và trên toàn thế giới cung cấp các phương pháp điều trị tế bào CAR T tiên tiến cho bệnh ung thư và các bệnh tự miễn. Hãy liên hệ với PlacidWay ngay hôm nay để nhận được kế hoạch điều trị được cá nhân hóa, ước tính chi phí và hướng dẫn chuyên môn về hành trình y tế của bạn. Các điều phối viên bệnh nhân của chúng tôi sẽ hỗ trợ bạn lựa chọn các bệnh viện được công nhận tốt nhất và các chuyên gia hàng đầu phù hợp với nhu cầu của bạn. Nhấp vào đây để bắt đầu hành trình của bạn với PlacidWay!